遺伝子治療の新たな進展：Repair Drive技術による肝細胞の体内拡大 学術的背景 遺伝子治療は近年の医学研究の焦点分野であり、特に肝臓疾患に対する遺伝子治療は、肝臓が代謝において中心的な役割を果たすことから、研究の重要な対象となっています。既存の遺伝子編集技術であるCRISPR-Cas9は遺伝子ノックアウトにおいて顕著な進展を遂げていますが、ほとんどの肝臓疾患において必要とされるのは遺伝子の修復（correction）であり、ノックアウト（disruption）ではありません。しかし、修復の効率と正確性は終末分化した肝細胞において非常に限られており、これが臨床応用を大きく制約しています。この問題を解決するため、研究チームはRepair Driveという新技術を開発しました。これは、必須...