Livraison cérébrale in vivo de l'iduronate 2-sulfatase activée par la barrière hémato-encéphalique chez les rats

Livraison de la thérapie enzymatique de remplacement à travers la barrière hémato-encéphalique pour traiter le syndrome de Hunter Contexte Le syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose de type II, MPS II) est une maladie métabolique héréditaire rare causée par une déficience en iduronate-2-sulfatase (IDS). Cette déficience entraîne une accumulation d...