GNAO1（Gタンパク質αサブユニットO1）遺伝子の突然変異は、重度の小児脳症の主要な原因の一つと考えられています。この脳症は通常、てんかん、運動障害、発達遅延、知的障害などの症状を示し、既存の治療法では効果が限定的です。GNAO1遺伝子がコードするGαOタンパク質は、神経細胞のシグナル伝達に重要な役割を果たしており、その突然変異によりシグナル伝達に異常が生じ、一連の神経系疾患を引き起こします。これまでの研究では、亜鉛塩（zinc salts）がGNAO1突然変異タンパク質の機能異常を部分的に矯正できることが示されていますが、その具体的な作用メカニズムや臨床応用の安全性は十分に検証されていません。 本稿では、系統的な前臨床研究と初の人間試験を通じて、亜鉛塩がGNAO1関連脳症の治療における有...