构建人类3D纹状体-黑质体神经样器官以模拟亨廷顿病中中型棘状神经元投射缺 背景介绍 亨廷顿病（HD）是一种导致运动系统明显衰退的神经退行性疾病，主要特征是由纹状体（striatum）到中脑黑质（substantia nigra，SN）的中型多棘神经元（medium spiny neurons，MSNs）投射缺陷。然而，研究亨廷顿病病理生理学面临的挑战之一是缺乏有效的人类模型，特别是能够模拟这些神经回路缺陷的体外模型。尽管HD的病因已知是由亨廷顿基因（huntingtin gene）中的异常扩展的CAG重复所致，但有效的治疗方法仍然欠缺，这可能部分归因于缺乏类似物模型用于药理学研究。 在亨廷顿病患者中，纹状体-黑质（striatum-substantia nigra，STR-SN）回路功能障碍...