类风湿性关节炎（Rheumatoid Arthritis, RA）是一种以对称性滑膜炎为特征的自身免疫性炎症性疾病，可导致患者逐渐丧失功能。尽管近年来针对细胞因子（如肿瘤坏死因子-α, TNFα）和B细胞（如CD20靶向抗体利妥昔单抗）的单克隆抗体疗法显著改善了RA的治疗效果，但仍有高达30%的患者对多种免疫调节药物无反应，这类患者被称为“难治性（Difficult-to-Treat, D2T）”RA。为了解决这一问题，研究者开发了一种新型的自体第四代CD19靶向嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor, CAR）T细胞疗法，该疗法不仅能靶向清除CD19+ B细胞，还能分泌抗IL-6和抗TNFα的抗体，从而在局部抑制炎症反应。 论文来源 该研究由来自中国科学技术大学第...

基于mRNA-脂质纳米颗粒的基因工程血小板与血库储存实践的兼容性研究 学术背景 血小板在止血、炎症、败血症和癌症等多种生理过程中发挥着重要作用。然而，由于其主要的止血功能，血小板输注主要用于治疗血小板减少症和出血。为了扩展血小板输注的临床应用，研究人员希望通过基因工程技术赋予供体血小板新的或增强的功能。此前的研究表明，使用含有mRNA的脂质纳米颗粒（mRNA-LNP）可以在非临床晶体溶液中对血小板进行基因修饰。然而，目前用于输血的血小板通常在血浆或添加血小板添加剂溶液（PAS）中储存，且储存条件为室温或4°C（用于急性出血）。因此，开发一种能够在血浆和PAS中直接转染血小板的mRNA-LNP系统，并使其与现有的血库储存实践兼容，具有重要的临床意义。 论文来源 该研究由来自多个机构的科研团队完...