Alzheimer’s病中基于CRISPR-Cas的表观基因组编辑:通过光诱导蛋白质递送系统优化的工程外泌体

Alzheimer’s病中基于CRISPR-Cas的表观基因组编辑:通过光诱导蛋白质递送系统优化的工程外泌体 背景介绍 阿尔茨海默病(Alzheimer’s Disease, AD)是一种常见的神经退行性疾病,特征是认知功能和记忆力逐渐下降,而目前对该疾病的治疗方法仍然有限。基因组编辑技术,如CRISPR-Cas9,和表观基因组编辑技术在治疗各种疾病中展示出巨大的潜力。然而,将这些功能性蛋白质高效地递送到细胞内部一直是一个巨大的挑战。外泌体是由细胞自然分泌的纳米级囊泡,可以作为递送治疗性生物分子的载体,具有稳定性、高生物相容性和低免疫原性等优势。 研究来源 本文发表在2024年8月7日的《Science Translational Medicine》上,题为“Engineered Exoso...