口服尼达尼布与安慰剂对遗传性出血性毛细血管扩张症鼻出血的影响:EPICURE多中心随机双盲试验

口服尼达尼布对遗传性出血性毛细血管扩张症患者鼻出血的影响:EPICURE多中心随机双盲试验 学术背景 遗传性出血性毛细血管扩张症(Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT)是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为血管畸形,尤其是毛细血管扩张。鼻出血(epistaxis)是HHT患者最常见的症状,影响了超过90%的患者。鼻出血不仅严重影响患者的生活质量,还可能导致缺铁性贫血,甚至危及生命。目前,HHT的治疗方法主要包括局部保湿疗法、氨甲环酸和消融治疗,但这些方法在中长期内并未显示出显著减少鼻出血的效果。此外,消融治疗可能导致鼻中隔穿孔,进而增加鼻出血的频率和严重性。对于这些治疗无效的患者,系统性抗血管生成药物如贝伐珠单抗(bevacizumab)可能是一种...