遺伝性出血性毛細血管拡張症における経口ニンテダニブとプラセボの鼻出血への影響:EPICURE多施設共同ランダム化二重盲検試験

経口ニンテダニブとプラセボの遺伝性出血性毛細血管拡張症における鼻出血への影響:EPICURE多施設ランダム化二重盲検試験 学術的背景 遺伝性出血性毛細血管拡張症(Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, HHT)は、血管奇形、特に毛細血管拡張を主な特徴とするまれな遺伝性疾患です。鼻出血(epistaxis)はHHT患者において最も一般的な症状であり、90%以上の患者に影響を与えます。鼻出血は患者の生活の質を著しく低下させるだけでなく、鉄欠乏性貧血を引き起こし、生命を脅かすこともあります。現在、HHTの治療法には局所保湿療法、トラネキサム酸、および焼灼療法が含まれますが、これらの方法は中長期的に鼻出血を有意に減少させる効果は示されていません。さらに、焼灼療法...