血液脳関門を通過する酵素補充療法によるハンター症候群の治療 背景紹介 ハンター症候群（Mucopolysaccharidosis II, MPS II）は、iduronate-2-sulfatase (IDS)酵素の欠損によって引き起こされるまれな遺伝性代謝疾患です。この酵素の欠損により、糖アミノグリカン（例えばヘパラン硫酸やデルマタン硫酸）が細胞や組織に蓄積し、重度の神経系および末梢組織の病変を引き起こします。酵素補充療法（Enzyme Replacement Therapy, ERT）は末梢組織の症状を治療するために一定の成功を収めていますが、血液脳関門（Blood-Brain Barrier, BBB）の存在により、従来の静脈内投与によるERTは中枢神経系（CNS）の病変を効果的に緩和...