基于机器学习的试验模拟评估肿瘤学试验结果在真实世界患者中的普适性

基于机器学习的肿瘤临床试验结果泛化性评估研究 学术背景 随机对照试验(Randomized Controlled Trials, RCTs)是评估抗癌药物疗效的黄金标准,但其结果往往难以直接推广到真实世界中的肿瘤患者。RCTs通常采用严格的入组标准,导致研究人群与真实世界的肿瘤患者群体存在显著差异。此外,RCTs中可能存在与患者预后风险相关的选择偏倚,进一步限制了试验结果的泛化性。为了解决这一问题,研究者们开发了名为TrialTranslator的框架,通过机器学习模型对真实世界中的肿瘤患者进行风险分层,并模拟RCTs,以系统评估试验结果的泛化性。 该研究旨在回答以下问题:真实世界中的肿瘤患者是否能够从RCTs中报告的生存获益中获益?不同预后风险的患者群体在生存时间和治疗获益方面是否存在显著...