基于机器学习的试验模拟评估肿瘤学试验结果在真实世界患者中的普适性

基于机器学习的肿瘤临床试验结果泛化性评估研究 学术背景 随机对照试验(Randomized Controlled Trials, RCTs)是评估抗癌药物疗效的黄金标准,但其结果往往难以直接推广到真实世界中的肿瘤患者。RCTs通常采用严格的入组标准,导致研究人群与真实世界的肿瘤患者群体存在显著差异。此外,RCTs中可能存在与患者预后风险相关的选择偏倚,进一步限制了试验结果的泛化性。为了解决这一问题,研究者们开发了名为TrialTranslator的框架,通过机器学习模型对真实世界中的肿瘤患者进行风险分层,并模拟RCTs,以系统评估试验结果的泛化性。 该研究旨在回答以下问题:真实世界中的肿瘤患者是否能够从RCTs中报告的生存获益中获益?不同预后风险的患者群体在生存时间和治疗获益方面是否存在显著...

维奈托克和阿扎胞苷治疗初治AML患者的遗传风险分层和结果

基于 Venetoclax 和 Azacitidine 治疗的 AML 患者的遗传风险分层与预后分析 学术背景 急性髓性白血病(AML)是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤,其预后与患者的遗传特征密切相关。欧洲白血病网络(ELN)2017 和 2022 年发布的 AML 风险分层系统基于患者对强化化疗的反应,主要用于年轻患者。然而,对于不适合强化化疗的老年 AML 患者,尤其是接受 Venetoclax 和 Azacitidine 联合治疗的患者,ELN 风险分层系统的适用性尚不明确。Venetoclax 是一种高度选择性的 BCL-2 抑制剂,与 Azacitidine 联合使用已被批准用于治疗不适合强化化疗的新诊断 AML 患者。尽管该联合疗法在临床试验中显示出较高的完全缓解率和较长的总生...

放射抗性相关端粒基因在肺腺癌预后和免疫浸润中的作用

肺腺癌中与放射抗性相关的端粒基因在预后和免疫浸润中的影响 肺腺癌(Lung Adenocarcinoma, LUAD)是非小细胞肺癌(NSCLC)的一种常见亚型,具有较高的发病率和死亡率。尽管近年来在早期检测和治疗方面取得了显著进展,LUAD患者的总体生存率仍不尽如人意。这种局面促使研究者不断探索新的生物标志物和治疗靶点。本文发表于《Cancer Cell International》杂志,由上海肺科医院和同济大学医学院的研究团队完成,旨在揭示与放射抗性相关的端粒基因(Radioresistant-related Telomere Genes, RRTGs)在LUAD预后和免疫浸润中的作用。 研究背景 端粒(Telomeres)是位于染色体末端的重复DNA序列,对染色体的稳定性具有重要作用。...

基于三种TLS相关基因的口腔鳞状细胞癌预后模型的识别与验证

研究报告:基于TLS相关基因构建的口腔鳞状细胞癌预后模型的验证与分析 背景与研究动机 口腔鳞状细胞癌(Oral Squamous Cell Carcinoma,OSCC)是头颈部鳞状细胞癌(Head and Neck Squamous Cell Carcinoma,HNSCC)中最常见的亚型,具备高度的淋巴结转移倾向,尤其易于向颈部淋巴结扩散。根据2022年全球癌症观测报告(GCO),OSCC的新发病例数约为38万,其中因该疾病死亡的人数接近18.8万。GCO预计该病的发病率与死亡率到2040年仍将持续增长。目前,OSCC患者的预后主要通过评估肿瘤尺寸、淋巴结状况及远处转移情况来判断,即TNM分期系统。然而,即使处于相同TNM分期的患者,其预后差异显著,这反映出TNM分期在捕捉OSCC的免疫...

结合基因组分析和聚(ADP-核糖)聚合酶-1表达的肺高恶性神经内分泌癌预后模型

结合基因组分析和聚(ADP-核糖)聚合酶-1表达的肺高恶性神经内分泌癌预后模型

肺高分化神经内分泌癌的预后模型:结合基因组分析和多聚(ADP-核糖)聚合酶-1的表达 研究背景 肺高等级神经内分泌癌(High-grade neuroendocrine carcinoma, HGNEC)是一种侵略性很强的癌症,其生物复杂性显著。尽管与Notch途径激活和TP53、RB1基因的失活相关,现有缺乏明确的分子靶标和合适的预后模型,这成为治疗该致命肿瘤的主要障碍。目前小细胞肺癌(SCLC)的治疗因分期而异,但即便同一期别的病人其治疗效果也有所不同,而对于大细胞神经内分泌癌(LCNEC)的预后模型依然稀缺,这主要因为该类型癌症的罕见和异质性。 研究动机 本研究旨在探索HGNEC中基因突变和多聚(ADP-核糖)聚合酶-1(PARP1)表达的预后价值,建立一个新型的预后模型,进一步揭示可...