患者由来オルガノイドを用いたパーソナライズドアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）スクリーニングプラットフォームの確立 学術的背景 近年、ゲノムシーケンシング技術の急速な進展に伴い、特定の遺伝子変異に関連する多くの希少遺伝性疾患が発見されています。アンチセンスオリゴヌクレオチド（Antisense Oligonucleotides, ASOs）は、特定のRNA配列を標的とする治療手段として、さまざまな遺伝性疾患の治療においてその可能性を示しています。ASOsは標的mRNAに結合し、RNAの加工プロセスを調節したり、タンパク質の発現レベルに影響を与えることで、遺伝子変異によって引き起こされる病理学的表現型を修正します。しかし、ASOsが研究室や臨床で顕著な成果を上げているにもかかわらず、その...