患者由来オルガノイドを用いたパーソナライズドアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）スクリーニングプラットフォームの確立 学術的背景 近年、ゲノムシーケンシング技術の急速な進展に伴い、特定の遺伝子変異に関連する多くの希少遺伝性疾患が発見されています。アンチセンスオリゴヌクレオチド（Antisense Oligonucleotides, ASOs）は、特定のRNA配列を標的とする治療手段として、さまざまな遺伝性疾患の治療においてその可能性を示しています。ASOsは標的mRNAに結合し、RNAの加工プロセスを調節したり、タンパク質の発現レベルに影響を与えることで、遺伝子変異によって引き起こされる病理学的表現型を修正します。しかし、ASOsが研究室や臨床で顕著な成果を上げているにもかかわらず、その...

新抗原特異的mRNA/DCワクチンによる効果的な抗癌免疫療法の研究 学術的背景 癌免疫療法は近年の癌治療分野における重要なブレークスルーの一つであり、樹状細胞（Dendritic Cell, DC）ワクチンはその中でも重要な免疫治療法として、一部の進行癌患者において生存期間の延長を示す可能性があります。しかし、DCワクチンは理論的には大きな応用可能性を秘めているものの、実際の応用においては多くの課題に直面しています。例えば、腫瘍免疫抑制微小環境の複雑さ、DCの活性化不足、抗原負荷不足、および腫瘍関連抗原（Tumor-Associated Antigens, TAAs）に対するT細胞の低親和性などが挙げられます。これらの問題は、特に中国において、DCワクチンの効果を制限しており、現在のところ承...

背景紹介 骨髄異形成症候群（Myelodysplastic Syndromes、MDS）は、骨髄造血幹細胞に由来する異質性疾患の一群で、血球の生成が減少するのが特徴です。近年の治療の進展にもかかわらず、全合致同種造血幹細胞移植（Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation, HSCT）がMDSを潜在的に治癒し得る唯一の方法です。しかし、移植操作には無視できない罹患率および死亡率が伴うことが多いため、患者の正確な選択が重要です。伝統的には、臨床での決定は修訂版国際予後スコアリングシステム（Revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R）に基づいています。このシステムは臨床特性...