急性リンパ性白血病における治療標的としてのRBM39:共転写スプライシングの破壊

RBM39の標的化による高リスク急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)の治療可能性の研究 背景概要 急性リンパ芽球性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)は、子供や若年者に多く見られる血液系悪性腫瘍です。標準的な化学療法による治療で寛解率は高いものの、再発性・難治性B-ALL患者の長期生存率は50%未満に留まります。特に、Ph-like ALL、KMT2A再編成、MEF2D融合などの特定の分子サブタイプでは予後がさらに悪化します。再発・難治性B-ALLに対する効果的な治療法の開発は、血液腫瘍学における喫緊の課題となっています。 近年、RNAスプライシングの異常がALLを含む多くの癌で広く発見され、治療標的となる可能性が示されています。RNA結合モチーフタン...

小児急性リンパ性白血病における抗代謝薬投与量強度と有害転帰:COG-AALL03N1報告

小児急性リンパ芽球性白血病における抗代謝物用量強度と有害転帰に関する研究報告 背景と研究課題 急性リンパ芽球性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)は、小児で最も一般的な白血病の型です。現在の治療方法には、リスクに基づく導入療法、反応に応じた導入後治療、そして毎日経口投与される6-メルカプトプリン(6-Mercaptopurine, 6-MP)と週1回経口投与されるメトトレキサート(Methotrexate, MTX)を中心とした維持療法が含まれます。過去の研究では、抗代謝物の適切な系統的暴露が持続的な寛解に必要不可欠であることが示されています。しかし、薬物暴露を確保しつつ再発リスクを低減させる目的で行われる抗代謝物の用量調整戦略が、他の治療関連の有害事...