基于患者来源类器官建立个性化反义寡核苷酸（ASO）筛选平台 学术背景 近年来，随着基因组测序技术的快速发展，越来越多的罕见遗传病被发现与特定的基因突变相关。反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）作为一种能够靶向特定RNA序列的治疗手段，已经在多种遗传病的治疗中展现出潜力。ASOs通过结合目标mRNA，调节RNA的加工过程或影响蛋白质的表达水平，从而纠正由基因突变引起的病理表型。然而，尽管ASOs在实验室和临床中取得了显著成果，其个性化设计和临床前评估仍然面临时间和成本上的巨大挑战。特别是对于罕见病患者，开发针对其特定基因突变的ASOs需要高效的模型系统来验证其疗效。 为了解决这一问题，研究人员开发了一种基于患者来源类器官（organoids）的快速、...