通过血脑屏障递送酶替代疗法治疗亨特综合征 背景介绍 亨特综合征（Mucopolysaccharidosis II, MPS II）是一种罕见的遗传性代谢疾病，由iduronate-2-sulfatase (IDS)酶缺乏引起。这种酶的缺乏导致糖胺聚糖（如硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素）在细胞和组织中积累，进而引发严重的神经系统和周围组织病变。尽管酶替代疗法（Enzyme Replacement Therapy, ERT）在治疗周围组织症状方面取得了一定成功，但由于血脑屏障（Blood-Brain Barrier, BBB）的存在，传统的静脉注射ERT无法有效缓解中枢神经系统（CNS）的病变。 血脑屏障是由脑微血管内皮细胞通过紧密连接形成的，能够阻止大多数大分子物质进入大脑。因此，如何将大分子药物（...

研究报告：脑和脊髓调节性T细胞特征和功能差异分析 研究背景及动机 本研究探索了调节性T细胞（Tregs）在中枢神经系统（CNS）中的特性和功能差异。Tregs在后天免疫应答中起关键作用，主要通过识别多种自体抗原和外来抗原来抑制过度的免疫反应。Tregs存在于多种非淋巴组织，如脂肪、皮肤、肺、肠、心脏和大脑，被称为“组织Tregs”（Tissue Tregs），通过与组织细胞的相互作用在组织稳态和修复中发挥重要作用。尽管对Tregs的研究已取得很大进展，但决定Tregs组织特异性的关键因素（如抗原特异性、组织环境和病理状况）尚不清楚。这项研究试图通过小鼠缺血性中风和实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）模型，阐明CNS中Tregs特异性特性的机制。 研究来源 论文由Mahiro Watanabe、...