Administration intraveineuse d'un vecteur AAV9 exprimant universellement le gène C1ORF194 améliore la neuropathie de type CMT chez les souris C1ORF194-/-

Médecine, Médecine fondamentale, Neurologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Immunologie, Génétique,
Maladie CMT   C1ORF194   thérapie génique   AAV9   neuropathie   aptitude motrice   nerfs sensoriels  

Étude sur le traitement du CMT par thérapie génique basée sur le vecteur AAV9 ciblant le gène C1ORF194 Contexte et motivations de l’étude La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) constitue un groupe hétérogène de maladies neuromusculaires rares caractérisées par une faiblesse musculaire progressive, une atrophie et des déficits sensoriels. Malgré de...