Suppression médiée par un oligonucléotide antisens de MSH3 réduit l'expansion répétitive somatique CAG dans les neurones striataux dérivés de cellules souches pluripotentes induites de la maladie de Huntington

Le potentiel thérapeutique de l’inhibition de MSH3 par ASO dans la maladie de Huntington Contexte académique La maladie de Huntington (Huntington’s Disease, HD) est une maladie neurodégénérative causée par l’expansion anormale de la répétition CAG dans le gène de la huntingtine (HTT). Cette répétition CAG s’étend davantage dans les cellules somatiq...

Construction d'assembloïdes striato-nigraux 3D humains pour récapituler les défauts de projection neuronale des neurones épineux moyens dans la maladie de Huntington

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Construction de neuro-organes ressemblant au striatum et à la substance noire humains pour modéliser la déficience des projections des neurones épineux moyens dans la maladie de Huntington Introduction La maladie de Huntington (HD) est une maladie neurodégénérative qui provoque une détérioration marquée du système moteur, caractérisée principalemen...