Suppression médiée par un oligonucléotide antisens de MSH3 réduit l'expansion répétitive somatique CAG dans les neurones striataux dérivés de cellules souches pluripotentes induites de la maladie de Huntington
Le potentiel thérapeutique de l’inhibition de MSH3 par ASO dans la maladie de Huntington Contexte académique La maladie de Huntington (Huntington’s Disease, HD) est une maladie neurodégénérative causée par l’expansion anormale de la répétition CAG dans le gène de la huntingtine (HTT). Cette répétition CAG s’étend davantage dans les cellules somatiq...