Suppression médiée par un oligonucléotide antisens de MSH3 réduit l'expansion répétitive somatique CAG dans les neurones striataux dérivés de cellules souches pluripotentes induites de la maladie de Huntington

Médecine, Neurologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Génétique,
maladie de Huntington   expansion répétitive CAG   oligonucléotide antisens   neurones dérivés de cellules souches pluripotentes induites   protéine MSH3  

Le potentiel thérapeutique de l’inhibition de MSH3 par ASO dans la maladie de Huntington Contexte académique La maladie de Huntington (Huntington’s Disease, HD) est une maladie neurodégénérative causée par l’expansion anormale de la répétition CAG dans le gène de la huntingtine (HTT). Cette répétition CAG s’étend davantage dans les cellules somatiq...

Essai de phase 1/2 de Brogidirsen : oligonucléotides antisens à double ciblage pour le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Médecine, Analyses médicales, Neurologie, Sciences de la vie, Biochimie, Génie biologique, Immunologie, Génétique,
Dystrophie musculaire de Duchenne   saut d'exon   oligonucléotide antisens   double ciblage   Brogidirsen   biomarqueurs   stabilisation de la fonction musculaire  

Avancées sur les oligonucléotides antisens à double ciblage pour l’exon skipping chez les patients atteints de myopathie de Duchenne : essai clinique de phase I/II sur le Brogidirsen Introduction La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique fatale qui affecte principalement les fonctions des muscles squelettiques et cardiaqu...

La thérapie antisens GYS1 empêche les agrégats pathogènes et les décharges épileptiformes dans un modèle murin de la maladie de Lafora

Médecine, Médecine fondamentale, Neurologie, Sciences de la vie, Biologie cellulaire, Biochimie, Immunologie,
GYS1   oligonucléotide antisens   épilepsie   maladie de Lafora   synthèse de glycogène   neuroinflammation   neurodégénérescence  

Thérapie antisens ciblant GYS1 : Prévention des agrégats pathogènes et des décharges épileptiformes dans un modèle murin de la maladie de Lafora Contexte et Objectifs de l’Étude La maladie de Lafora (Lafora Disease, LD) est une pathologie autosomique récessive dévastatrice, caractérisée par des crises d’épilepsie et une démence rapidement évolutive...