Plateforme de criblage personnalisé d’oligonucléotides antisens (ASO) basée sur des organoïdes dérivés de patients Contexte académique Ces dernières années, avec le développement rapide des technologies de séquençage génomique, de plus en plus de maladies génétiques rares ont été associées à des mutations génétiques spécifiques. Les oligonucléotide...

Les oligonucléotides antisens augmentent l’expression de SLC20A2 et inhibent la calcification cérébrale dans un modèle murin humanisé Contexte et problématique de recherche La calcification cérébrale familiale primaire (PFBC) est une maladie neurogénétique liée au vieillissement, caractérisée par des dépôts de calcium bilatéraux dans les régions cé...

Introduction Ces dernières années, les technologies thérapeutiques basées sur les oligonucléotides, telles que les oligonucléotides antisens (ASO) et les petits ARN interférents (siRNA), ont été largement utilisées dans le traitement de diverses maladies neurologiques. Leur application repose sur la capacité de ces technologies à réguler sélectivem...