Les Oligonucléotides Antisens Améliorent l'Expression de SLC20A2 et Réduisent la Calcification Cérébrale dans un Modèle de Souris Humanisé

Les Oligonucléotides Antisens Améliorent l'Expression de SLC20A2 et Réduisent la Calcification Cérébrale dans un Modèle de Souris Humanisé

Les oligonucléotides antisens augmentent l’expression de SLC20A2 et inhibent la calcification cérébrale dans un modèle murin humanisé Contexte et problématique de recherche La calcification cérébrale familiale primaire (PFBC) est une maladie neurogénétique liée au vieillissement, caractérisée par des dépôts de calcium bilatéraux dans les régions cé...

Cibler le récepteur de la transferrine pour transporter les oligonucléotides antisens à travers la barrière hémato-encéphalique des mammifères

Introduction Ces dernières années, les technologies thérapeutiques basées sur les oligonucléotides, telles que les oligonucléotides antisens (ASO) et les petits ARN interférents (siRNA), ont été largement utilisées dans le traitement de diverses maladies neurologiques. Leur application repose sur la capacité de ces technologies à réguler sélectivem...