靶向RBM39在高危急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中的潜力研究 背景概述 急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是一种常见于儿童和年轻人的血液系统恶性肿瘤，尽管通过标准化疗方法的前线疗法，其缓解率较高，但对于复发和难治性B-ALL患者的长期生存率仍不足50%，在特定细胞亚型（如Ph-like ALL、KMT2A重排以及MEF2D融合等）中预后更差。针对复发/难治性B-ALL的有效治疗策略已成为血液肿瘤学中的一个亟待解决的重大问题。 近年来，异常RNA剪接被广泛发现在包括ALL在内的多种癌症中，并被认为是一个潜在的治疗靶点。RBM39（RNA-binding motif protein 39），一种与RNA剪接相关的蛋白，通过促进外显子插入在...

儿童急性淋巴细胞白血病中的抗代谢物剂量强度与不良结局研究综述 背景与研究问题 急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是儿童最常见的白血病类型。当前治疗策略包括基于风险的诱导治疗、对治疗反应进行调整的诱导后治疗，以及以每日口服巯嘌呤（6-Mercaptopurine, 6-MP）和每周口服甲氨蝶呤（Methotrexate, MTX）为核心的维持治疗。长期以来，研究表明，足够的抗代谢物系统暴露对于持续缓解至关重要。然而，为了在确保药物暴露的同时减少复发风险，抗代谢物剂量的调整策略是否会引发其他治疗相关的不良事件，至今仍存在争议。 以往研究常常忽略抗代谢物服药依从性对复发风险的影响，而这可能直接影响白细胞或中性粒细胞的反应以及患儿最终预后。在此背...

达雷妥尤单抗在儿童复发/难治性急性淋巴细胞白血病或淋巴母细胞淋巴瘤中的应用：DELPHINUS研究 学术背景 急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴母细胞淋巴瘤（LL）是儿童中最常见的恶性肿瘤之一。尽管新诊断的ALL和LL患者治愈率较高，但仍有10%至25%的患者在初次治疗后复发或难治，尤其是T细胞ALL/LL患者的预后较差。复发/难治性ALL/LL的治疗选择有限，且现有的治疗方案往往伴随较高的毒性和较低的疗效。近年来，针对B细胞ALL的免疫治疗（如Blinatumomab、Inotuzumab Ozogamicin和CAR-T细胞疗法）取得了显著进展，但T细胞ALL/LL的治疗仍然面临挑战，主要原因是缺乏有效的免疫靶点和标准再诱导方案的低反应率。 CD38是一种在T细胞ALL/LL中高表达的抗...

学术背景与问题 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种恶性血液病，尤其对于老年患者，治疗选择有限且效果不佳。传统的化疗方案在老年患者中的长期生存率较低，通常仅为20%-30%。因此，寻找更有效且耐受性更好的治疗方案成为临床研究的重点。Inotuzumab Ozogamicin（InO）是一种针对CD22抗原的抗体-药物偶联物，已在复发/难治性ALL中显示出显著疗效。然而，其在老年患者中的一线治疗应用尚未得到充分验证。 本研究旨在评估InO联合低强度化疗作为老年新诊断CD22阳性、费城染色体阴性（Ph-）B细胞前体ALL（BCP-ALL）患者的一线治疗方案的安全性和有效性。研究的主要目标是提高患者的1年总生存率（OS），并探索其在老年患者中的长期疗效。 研究来源 本研究由Patrice Cheva...