晚期年龄相关性黄斑变性在保加利亚、德国和美国的经济负担

2025-01-04 Sat
保加利亚、德国和美国晚期年龄相关性黄斑变性的经济负担研究学术背景年龄相关性黄斑变性（Age-related Macular Degeneration, AMD）是一种高度流行且致残的视网膜疾病，全球有超过2亿人受其影响。其中，晚期AMD（包括新生血管性AMD [neovascular AMD, nAMD] 和地图样萎缩 [geographic atrophy, GA]）影响全球超过1100万人。AMD是导致高收入国家视力障碍和失明的主要原因，尤其是在45岁以上人群中，AMD的患病率约为8.7%。随着全球老龄化趋势的加剧，预计到2040年，AMD患者数量将增加到2.88亿。
AMD是一种进展性视网膜中央病变，导致视力模糊、扭曲和中心视力丧失。其主要风险因素包括年龄增长、吸烟和饮食。晚期AMD的视力损害风险显著高于早期和中期阶段。尽管目前有一些针对nAMD的治疗方法，但GA的治疗选择有限，尤其是在欧洲尚未批准任何疗法。AMD不仅对患者的视觉功能（如视力、视野、色觉和对比敏感度）产生严重影响，还对其生活质量、心理健康和经济状况造成重大负担。
尽管已有一些研究探讨了AMD的经济负担，但大多数研究主要集中在直接医疗成本上，较少涉及患者及其照顾者的生产力损失和心理健康负担。因此，全面评估AMD的经济负担对于制定医疗政策、经济规划、卫生技术评估和公共卫生倡议具有重要意义。
研究来源本研究由Nabin Paudel博士、Laura Brady博士、Petia Stratieva博士等多位学者共同完成，研究团队来自Retina International（爱尔兰都柏林）、Apellis International（瑞士楚格）、F. Hoffmann-La Roche（瑞士巴塞尔）等多个机构。研究于2024年10月31日在线发表在《JAMA Ophthalmology》期刊上，DOI为10.1001/jamaophthalmol.2024.4401。
研究设计与方法研究目标本研究旨在评估保加利亚、德国和美国晚期AMD的社会经济负担，涵盖直接医疗成本、间接医疗成本、健康损失成本（well-being cost）和生产力损失成本（productivity cost）。
研究设计研究采用了“疾病成本-患病率”模型（cost-of-illness prevalence approach），通过收集患者和照顾者的健康资源利用、心理健康和生产力数据，结合已发表的文献数据，构建经济模型。数据收集时间为2021年1月至2022年3月，分析时间为2022年4月至7月。
研究对象研究对象包括50岁以上、单眼或双眼诊断为晚期AMD（nAMD或GA）的患者及其照顾者。在保加利亚和德国，参与者通过眼科诊所招募；在美国，通过在线新闻通讯和社交媒体招募。
数据收集与分析研究通过患者和照顾者的问卷调查收集了健康资源利用、心理健康、生产力和日常生活活动相关的数据。成本数据包括临床检查、处方药、医疗设备等，部分数据通过公共来源和临床医生访谈获取。研究还通过文献回顾确定了晚期AMD的患病率，并考虑了低、中、高三种患病率情景。
成本分类研究将晚期AMD的成本分为四类：
1. 直接医疗成本：包括诊断和治疗费用。
2. 间接医疗成本：包括辅助技术、跌倒相关伤害的治疗、正式护理（如家庭护理或养老院护理）、往返眼科诊所的交通费用以及营养补充剂。
3. 健康损失成本：通过非财务方法将疾病导致的低视力、焦虑和抑郁等后果货币化。
4. 生产力损失成本：包括患者和照顾者的生产力损失和就业变化。
研究结果患者与照顾者特征研究共纳入了128名晚期AMD患者和61名照顾者。患者中62%为女性，94%年龄在60岁以上；照顾者中70%为女性，91%年龄在45岁以上。
经济负担研究估计，晚期AMD的年总经济负担在保加利亚为4.495亿欧元（5.125亿美元），德国为76亿欧元（86亿美元），美国为432亿欧元（494亿美元）。在所有国家中，直接医疗成本仅占总成本的10%至13%。在德国和保加利亚，健康损失成本是总经济负担的主要贡献者（分别为67%和76%），而在美国，生产力损失成本是最大的贡献者（42%）。
保加利亚晚期AMD的经济负担估计在8460万欧元至15亿欧元之间，中值患病率下的总成本为4.495亿欧元。
健康损失成本占总成本的87%（GA）和64%（nAMD）。
每名患者每年的成本估计为19,311欧元（GA）和20,047欧元（nAMD）。
德国晚期AMD的经济负担估计在14亿欧元至101亿欧元之间，中值患病率下的总成本为76亿欧元。
健康损失成本占总成本的88%（GA）和48%（nAMD）。
每名患者每年的成本估计为19,482欧元（GA）和20,475欧元（nAMD）。
美国晚期AMD的经济负担估计在83亿欧元至1197亿欧元之间，中值患病率下的总成本为432亿欧元。
生产力损失成本占总成本的46%（nAMD）和36%（GA）。
每名患者每年的成本估计为48,895欧元（nAMD）和39,250欧元（GA）。
讨论与结论讨论本研究首次全面评估了晚期AMD的经济负担，涵盖了直接医疗成本、间接医疗成本、健康损失成本和生产力损失成本。研究发现，健康损失成本和生产力损失成本在总经济负担中占比较大，尤其是在德国和保加利亚，健康损失成本是主要贡献者，而在美国，生产力损失成本更为显著。
研究还发现，nAMD的直接医疗成本显著高于GA，这与nAMD有更多治疗选择有关。此外，美国的生产力损失成本较高，可能与工作年龄人口中AMD的影响更大有关。照顾者的生产力损失在美国也较为显著，尤其是在GA患者中，这表明GA患者可能需要更多的照顾支持。
结论晚期AMD对患者、照顾者和社会造成了巨大的经济负担，其负担与其他常见的非致命性疾病（如帕金森病和肥胖症）相当。研究结果表明，迫切需要采取措施减少AMD的发病率、延缓疾病进展并减轻其人文负担。提高早期检测和视力康复服务的可及性，以及开发新的治疗方法，可能有助于减轻晚期AMD的经济负担。
研究亮点全面评估经济负担：本研究首次将健康损失成本和生产力损失成本纳入晚期AMD的经济负担评估，提供了更全面的视角。
跨国比较：研究比较了保加利亚、德国和美国三个国家的经济负担，揭示了不同医疗体系和社会经济背景下AMD负担的差异。
政策意义：研究结果为医疗政策制定者提供了重要依据，强调了在AMD护理和治疗中投资的重要性。
研究局限性样本量较小：由于患者调查数据基于相对较小的样本，模型可能高估或低估了某些成本参数。
健康损失成本的假设：在缺乏特定国家的AMD相关质量调整生命年（QALY）数据的情况下，研究对健康损失成本的估计可能存在偏差。
本研究为理解晚期AMD的经济负担提供了重要见解，并为未来的研究和政策制定奠定了基础。