Évaluation des besoins pour la création d'un réseau d'essais en plateforme dans la stéatohépatite associée aux dysfonctionnements métaboliques

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Dysfonction Métabolique Stéato-hépatite Réseau de recherche clinique Essai en plateforme Développement de médicaments

Évaluation des besoins pour la création d’un réseau d’essais cliniques en plateforme : le cas de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH)

Contexte académique

Le problème de santé publique causé par la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis, MASH) devient de plus en plus sérieux. Le MASH est une maladie due à l’accumulation de graisses dans le foie, à l’inflammation et aux lésions cellulaires, souvent associée à l’obésité et au diabète. Environ 25-30% de la population mondiale est affectée par la maladie hépatique stéatosique associée à un dysfonctionnement métabolique (MASLD), et 5-8% de la population souffre de MASH. Cette pathologie peut entraîner des complications graves de santé comme la cirrhose et le cancer du foie. Cependant, aucun médicament approuvé par les autorités de régulation n’est actuellement disponible pour traiter le MASH, ce qui limite considérablement les options thérapeutiques.

Source de l’étude

Cet article a été co-rédigé par Elena Sena, Frank Tacke, Quentin M. Anstee, Nicholas Di Prospero, Mette Skalshøi-Kjær, Sergio Muñoz-Martínez, Jesús Rivera-Esteban, Alba Jiménez-Masip, Jesús M. Bañales, María Martínez-Gómez, Franz Koenig, Joan Genescà, Vlad Ratziu et Juan M. Pericàs. Les auteurs appartiennent à divers instituts de recherche, dont l’hôpital universitaire Vall d’Hebron, la Charité - Universitätsmedizin Berlin, l’Université de Newcastle, entre autres. L’article est publié dans la revue Communications Medicine.

Processus de recherche

L’étude a principalement employé des enquêtes pour évaluer l’intérêt et la capacité des centres de recherche clinique européens à intégrer un réseau d’essais cliniques en plateforme pour le MASH (Platform Trial, PT). Les sujets de l’étude incluent 141 centres de recherche clinique européens invités à participer à l’enquête, dont 40% ont répondu.

a) Processus de recherche

  1. Évaluation préliminaire et conception de l’enquête :

    • Identifier les centres de recherche clinique européens potentiels et recueillir leur intérêt et leur capacité à participer aux essais en plateforme.
    • Concevoir et envoyer des questionnaires d’enquête pour évaluer la volonté de participation, les capacités existantes et la perception des essais en plateforme (PT).

  2. Collecte des données :

    • Les données ont été recueillies et gérées à l’aide de l’outil électronique de collecte de données REDCap pour assurer l’intégrité et l’exactitude des données.

  3. Analyse et interprétation des résultats :

    • Les résultats de l’enquête ont été analysés statistiquement pour évaluer la volonté de participation des centres et leur reconnaissance des essais en plateforme.

  4. Retour des participants :

    • Recueillir les commentaires des participants sur les modèles de gouvernance actuels du MASH et les défis rencontrés, en particulier concernant les biomarqueurs non invasifs.

b) Résultats de l’étude

  1. Profil des participants :

    • Les répondants sont principalement des chercheurs d’hôpitaux universitaires, 68% participent aux registres nationaux ou internationaux de MASLD ou MASH.

  2. Besoins des patients et obstacles à la participation :

    • 52% des répondants estiment que les patients atteints de fibrose hépatique avancée (F3-F4) ont les besoins de traitement les plus importants.
    • Le principal obstacle à la participation aux essais MASH est le manque de méthodes de test non invasives.

  3. Perception et intérêt pour les essais en plateforme :

    • 58% des répondants sont familiers avec le design d’essais adaptatifs, mais seulement 21% ont participé à des essais en plateforme.
    • 94% des répondants considèrent que les essais en plateforme peuvent offrir des avantages significatifs aux patients.

  4. Volonté de participation aux essais :

    • Tous les répondants ont exprimé leur volonté de participer aux futurs essais en plateforme.
    • 21% ont indiqué qu’ils participeraient seulement si l’industrie finançait l’essai.

Conclusion et valeur de l’étude

Bien que cette étude soit préliminaire, ses résultats apportent des indications positives pour la création d’un réseau d’essais cliniques en plateforme pour le MASH. Les conclusions principales incluent :

  • Avantages pour les patients : L’étude a révélé que les essais en plateforme pourraient offrir aux patients davantage d’opportunités de recevoir des traitements actifs.
  • Besoin de méthodes non invasives : Il est nécessaire d’explorer et d’adopter des méthodes de diagnostic et de surveillance non invasives pour réduire la dépendance aux biopsies hépatiques.
  • Forte volonté de coopération : La majorité des répondants sont prêts à participer aux essais en plateforme s’ils sont adéquatement financés, montrant une forte volonté de collaboration.

Points forts de l’étude

  • Besoins des patients atteints de MASH : Identifier clairement que les patients avec une fibrose hépatique avancée ont des besoins significatifs non satisfaits en traitement.
  • Avantages des essais en plateforme : Reconnaître le potentiel des essais en plateforme à améliorer l’efficacité des essais cliniques et les résultats des traitements.
  • Participation de multiples parties : Mettre en avant l’importance de la coopération entre les institutions académiques, les entreprises pharmaceutiques et les organisations de patients pour le succès des essais en plateforme.

Autres informations

Bien que cette étude ait fourni des données précieuses par l’intermédiaire des enquêtes, elle présente des limitations telles qu’une composition limitée des participants et une distribution régionale inégale. Les études futures devraient élargir la portée de l’enquête pour inclure davantage de régions géographiques et plus d’unités de recherche clinique afin d’obtenir des conclusions plus exhaustives.

Conclusion

La mise en place d’essais en plateforme dans le domaine du MASH nécessite de surmonter plusieurs facteurs complexes, tels que les défis réglementaires, les obstacles au recrutement des patients, la sécurité financière et la collaboration multidisciplinaire. En abordant ces facteurs clés et en utilisant les réseaux et projets de recherche déjà existants, il est possible de promouvoir les avancées de la recherche sur le MASH et le développement d’options thérapeutiques pour répondre à cette préoccupation croissante de santé publique.