Essai de phase 1/2 de Brogidirsen : oligonucléotides antisens à double ciblage pour le saut de l’exon 44 dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Avancées sur les oligonucléotides antisens à double ciblage pour l’exon skipping chez les patients atteints de myopathie de Duchenne : essai clinique de phase I/II sur le Brogidirsen Introduction La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique fatale qui affecte principalement les fonctions des muscles squelettiques et cardiaqu...