对癌基因突变性转移性结直肠癌患者采用恩可拉费尼-西妥昔单抗治疗的实效性-有效性分析的世代研究

研究背景

随着个体化医疗的发展，靶向治疗成为多种癌症治疗的重要手段。在转移性结直肠癌（mCRC）中，恩可拉费尼-西妥昔单抗的组合治疗被认为对预处理BRAF^V600E^突变患者有效。然而，即使是在随机控制的临床试验（如BEACON试验）中证明有效的治疗，也可能因实际应用条件的差异而导致有效性-实效性（efficacy-effectiveness）差距。由于回顾性世代研究可提供对总体患者的更全面认识，此项研究旨在评估临床实践中该药物组合治疗的真实世界有效性。

研究来源

• 作者: Koen Zwart, Sietske C. M. W. van Nassau, Frederieke H. Van der Baan, Miriam Koopman, Petur Snaebjornsson, Anna J. Van Gestel, Geraldine R. Vink, Jeanine M. L. Roodhart
• 机构: 荷兰乌特勒支大学医学中心、荷兰阿姆斯特丹癌症研究所、荷兰全面癌症组织（IKNL）
• 发表时间: 2024年
• 发表期刊: British Journal of Cancer

研究细节

• 研究对象: 166名荷兰的mCRC患者，接受恩可拉费尼-西妥昔单抗治疗。
• 方法: 收集病理报告和个人病例数据，通过与荷兰全国病理数据库（PALGA）关联获取基因突变分析结果。
• 结果: 研究观察到实用中治疗的整体存活（OS）中位数为6.7个月，与BEACON试验中的9.3个月相比存在显著差异。其中，36%的患者在BEACON试验中被认为不符合入选条件，且这部分人群的OS普遍较短。
• 结论: 实际临床应用中，该治疗的有效性与临床试验中得到的结果存在差异，特别是对于脑转移症状显著和/或WHO生活质量评分≥2的患者来说，治疗效果不佳。

研究意义及亮点

本研究强调需要关注真实世界数据与临床试验结果之间的差异，指出在数据分析时考虑包括不符合临床试验入选条件的患者群体是有价值的。本研究提供了对转移性结直肠癌患者群体全面的认识，强化了在实际临床环境中个性化治疗建议的必要性。

其他可观信息

• 研究未涉及不良反应数据，也未设立对照组，限制了对治疗利弊的全面评估。
• 我们需要结合随机对照试验的有效性数据和真实世界研究的结果，才能在治疗指南中提供基于实证的推荐。