研究背景 视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD） 是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，其特征是严重的发作和复发事件，包括视神经炎、纵向广泛性横贯性脊髓炎（Longitudinally Extensive Transverse Myelitis, LETM）、脑干和/或下丘脑综合征以及脑炎。大多数患者血清中存在针对星形胶质细胞水通道蛋白-4（Aquaporin-4, AQP4）的免疫球蛋白G（IgG）抗体。AQP4蛋白在脑组织中广泛表达，尤其是在脑干、下丘脑和脊髓等区域。因此，AQP4-IgG阳性的NMOSD患者通常会在这些区域出现病变。 尽管MRI在NMOSD的诊断和监测中起着关键作用，但现有的MRI研究大多来自小规模...
EBV血清学筛查对鼻咽癌死亡率的影响：一项集群随机对照试验 学术背景 鼻咽癌（Nasopharyngeal Carcinoma, NPC）是一种在亚洲地区，尤其是中国南方地区高发的恶性肿瘤。全球约85%的鼻咽癌病例发生在亚洲，其中中国南方的发病率尤为突出。鼻咽癌的早期症状通常不明显，导致大多数患者在确诊时已处于晚期，五年生存率仅为50%左右。然而，如果能在早期阶段发现并治疗，五年生存率可高达95%。因此，早期筛查对于提高鼻咽癌患者的生存率至关重要。 爱泼斯坦-巴尔病毒（Epstein-Barr Virus, EBV）是鼻咽癌的主要致病因素之一，尤其是在未分化型鼻咽癌中，EBV感染几乎存在于所有病例中。因此，基于EBV的血清学标志物筛查被认为是一种潜在的鼻咽癌早期检测手段。尽管已有研究表明，E...
乳腺癌幸存者心脏功能障碍的研究报告 学术背景 乳腺癌是女性中最常见的癌症类型。随着早期检测和新型治疗手段的进步，乳腺癌患者的5年生存率已超过90%。然而，随着乳腺癌幸存者数量的增加，生存质量的重要性日益凸显。心血管疾病已成为乳腺癌幸存者10年后的主要死亡原因之一。特别是，接受心脏毒性治疗（如蒽环类药物、曲妥珠单抗/帕妥珠单抗、放疗）的乳腺癌患者，其心脏功能障碍的风险显著高于未接受此类治疗的患者。 尽管已有研究表明心脏毒性治疗与心脏功能障碍之间存在关联，但关于长期风险的信息仍然有限，这阻碍了针对乳腺癌幸存者的监测指南的制定。因此，本研究旨在填补这一知识空白，探讨心脏毒性治疗和心血管风险因素对乳腺癌幸存者心脏功能障碍的长期影响。 论文来源 本论文由Geoffrey Bostany、Yanjun ...
心血管健康电子健康记录应用在癌症幸存者中的有效性研究 学术背景 癌症幸存者的心血管健康（Cardiovascular Health, CVH）问题日益受到关注。研究表明，癌症幸存者的心血管健康状况普遍较差，部分原因是癌症治疗可能带来的心脏毒性，以及癌症与心血管疾病之间的共同风险因素。心血管疾病已成为癌症幸存者中最常见的非癌症死亡原因，甚至在某些常见癌症类型中，心血管疾病导致的死亡超过了癌症复发。因此，如何在癌症幸存者的长期随访中有效评估和管理心血管风险，成为临床实践中的重要课题。 尽管美国国家综合癌症网络（NCCN）和美国临床肿瘤学会（ASCO）等机构已发布指南，建议对癌症幸存者进行心血管健康评估和咨询，但仍有40%-60%的肿瘤科医生表示不会常规与患者讨论心血管风险。这表明，现有的临床实践...
纽约州乳腺癌手术区域化政策对患者出行距离的影响 学术背景 乳腺癌是全球女性中最常见的癌症之一，其治疗质量和患者的生存率与医疗资源的分配密切相关。研究表明，高手术量的医疗机构在乳腺癌手术中表现出更好的治疗效果，尤其是五年生存率的显著提高。基于这一证据，许多国家和地区开始推行医疗服务的区域化政策，即将复杂的手术集中在高手术量的医疗机构进行，以提高患者的治疗效果。然而，区域化政策在改善治疗效果的同时，也可能对患者的就医可及性产生负面影响，尤其是对低收入群体和居住在偏远地区的患者。 纽约州（New York State, NYS）于2009年实施了一项区域化政策，限制低收入患者（Medicaid受益人）在低手术量医院进行乳腺癌手术的报销。该政策的目的是通过将乳腺癌手术集中在高手术量的医疗机构，提高患...
学术背景 急性髓性白血病（AML）是一种恶性血液疾病，其治疗的核心是诱导化疗，通常采用阿糖胞苷（cytarabine）与蒽环类药物（如柔红霉素，daunorubicin）的组合。尽管这种治疗方案自20世纪80年代以来一直使用，但关于柔红霉素的最佳剂量以及单次诱导与双次诱导的疗效问题仍未完全解决。柔红霉素的原始剂量为45 mg/m²，但随后的研究表明，90 mg/m²的剂量能够显著提高缓解率和生存率。然而，60 mg/m²的剂量在临床上广泛使用了几十年，因此，60 mg/m²与90 mg/m²的疗效比较成为下一个需要解决的问题。此外，对于首次诱导后反应良好的患者，是否需要进行第二次诱导治疗也是一个未解的问题。 论文来源 这篇论文由Christoph Röllig等来自德国、捷克等多个国家的多位...
学术背景 急性白血病（Acute Leukemia）是一种由造血细胞基因突变引起的恶性血液疾病，其特征是造血过程中的分化阻滞和细胞增殖失控。其中，KMT2A基因重排（KMT2A-rearranged, KMT2Ar）在儿童和成人急性白血病中的发生率高达10%，尤其是在某些类型的婴儿和儿童急性白血病中更为常见。KMT2Ar白血病通常与药物耐药性和不良预后相关，尤其是在经过多次治疗后，患者的缓解率极低。目前，针对KMT2Ar白血病的靶向治疗尚未获批，患者主要依赖常规化疗或Venetoclax联合治疗，但效果有限。 Menin蛋白是KMT2Ar白血病发病机制中的关键介质，它与KMT2A蛋白复合物结合，促进HOX基因的表达，进而驱动白血病的发生。临床前研究表明，阻断Menin-KMT2A相互作用可以...
达洛鲁胺联合雄激素剥夺疗法治疗转移性激素敏感性前列腺癌的III期ARANOTE试验研究 学术背景 转移性激素敏感性前列腺癌（metastatic hormone-sensitive prostate cancer, mHSPC）是一种常见的前列腺癌类型，患者在接受雄激素剥夺疗法（androgen-deprivation therapy, ADT）后，通常会在一段时间内对治疗产生反应。然而，大多数患者最终会发展为转移性去势抵抗性前列腺癌（metastatic castration-resistant prostate cancer, mCRPC），这一阶段的预后较差，且患者的生活质量显著下降。因此，延缓mHSPC向mCRPC的进展，不仅对患者的总体生存期（overall survival, O...
全肺放疗在横纹肌肉瘤肺转移患者中的疗效研究 学术背景 横纹肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma, RMS）是一种常见的儿童软组织肉瘤，尽管近年来治疗手段有所进步，但转移性横纹肌肉瘤患者的预后仍然较差。尤其是肺转移的患者，其生存率显著低于无转移的患者。尽管治疗方案的强化和修改在过去几十年中不断进行，但患者的生存率并未显著提高。肺是横纹肌肉瘤最常见的转移部位，也是患者死亡时最常见的转移部位。因此，改善肺转移的治疗策略至关重要。 全肺放疗（Whole Lung Irradiation, WLI）作为一种治疗手段，最初被证明在孤立性肺转移的横纹肌肉瘤患者中能够提高无事件生存率（Event-Free Survival, EFS）和总生存率（Overall Survival, OS）。然而，WLI在...
Revumenib 改变 KMT2A 重排白血病的治疗格局 学术背景 白血病是一种由造血系统异常引起的恶性疾病，其中 KMT2A 重排（KMT2A-rearranged, KMT2A-r）白血病是一种常见的亚型，尤其在儿童和成人急性髓系白血病（AML）中占比较高。KMT2A 基因（lysine methyltransferase 2A gene）的重排会导致其与超过 100 种不同的基因融合，形成致癌的 KMT2A 融合蛋白。这些融合蛋白通过招募染色质复合物，维持干细胞相关基因（如 HOX 和 MEIS1）的表达，从而促进白血病的发生和发展。 Menin 是一种与 KMT2A 相互作用的蛋白质，对维持 KMT2A 融合蛋白的致癌功能至关重要。因此，靶向 Menin-KMT2A 相互作用的抑制...