构建人类3D纹状体-黑质体神经样器官以模拟亨廷顿病中中型棘状神经元投射缺陷
构建人类3D纹状体-黑质体神经样器官以模拟亨廷顿病中中型棘状神经元投射缺 背景介绍 亨廷顿病(HD)是一种导致运动系统明显衰退的神经退行性疾病,主要特征是由纹状体(striatum)到中脑黑质(substantia nigra,SN)的中型多棘神经元(medium spiny neurons,MSNs)投射缺陷。然而,研究亨廷顿病病理生理学面临的挑战之一是缺乏有效的人类模型,特别是能够模拟这些神经回路缺陷的体外模型。尽管HD的病因已知是由亨廷顿基因(huntingtin gene)中的异常扩展的CAG重复所致,但有效的治疗方法仍然欠缺,这可能部分归因于缺乏类似物模型用于药理学研究。 在亨廷顿病患者中,纹状体-黑质(striatum-substantia nigra,STR-SN)回路功能障碍...