这篇综述报道了两项关于小分子化合物ONC201治疗H3K27M突变的弥漫型中线胶质瘤(H3K27M-DMG)的新研究成果。 背景介绍: H3K27M-DMG是一种侵袭性极高的原发性脑肿瘤,主要发生在儿童和年轻人群中。这种肿瘤位于中线部位,其特征是组蛋白H3.1或H3.3的27位点发生突变。目前的标准治疗方式是放射治疗,但尚未有任何有效的全身系统治疗方案。ONC201是一种新型的小分子化合物,最初被发现能够激活TRAIL通路并诱导细胞凋亡。后来研究发现,ONC201也能作用于线粒体蛋白酶ClpP,导致其过度活化引起线粒体蛋白降解。在一项针对分子无选择的胶质母细胞瘤二期研究中,研究人员意外发现只有携带H3K27M突变的患者对ONC201有反应。 研究1(来源:Cancer Discovery, ...

#背景介绍: 放疗是脑肿瘤患者一种主要治疗方式,但会给患者带来认知功能下降的副作用,这是最令人关注的并发症之一。目前临床实践中缺乏评估患者认知功能下降风险的工具,本研究的目的是通过临床和剂量体积因素建立风险预测模型,为放疗方案优化和术后康复提供依据。 #研究机构和作者: 该研究由荷兰马斯特里赫特大学医疗中心放疗科(MAASTRO诊所)、肿瘤和生殖学院(GROW)完成,第一作者是Fariba Tohidinezhad,通讯作者是Alberto Traverso博士。作者还来自马斯特里赫特大学医学中心神经心理学科、神经内科等相关科室。 #研究方法: 1) 对象:2019年至2022年间接受根治性放疗(光子或质子)的219例原发性脑肿瘤患者。 2) 评估工具:使用控制性口语联想测试(COWA)、霍...